Генна терапія для лікування дитячої сліпоти

Вчені з Університету Пенсільванії опублікували попередні дані перших етапів дослідження про здатність генної терапії лікувати вроджений амавроз Лебера. Це ціле сімейство спадкових захворювань сітківки.

На частку вродженого амаврозу Лебера припадає значна частина випадків сліпоти у дітей в усьому світі. На жаль, ця недуга є невиліковною, але становище може змінитися. Вчені з Університету Пенсільванії в ході дослідів перевірили здатність генної терапії впливати на здоров'я юних пацієнтів. Дослідники доставляли робочі копії гена GUCY2D прямо в очі хворих, що мали серйозні порушення зору.

Ці порушення викликалися мутаціями в гені GUCY2D, який в звичайних умовах кодує фермент в ключовому сигнальному шлях, який використовується світлочутливими паличками і колбочками сітківки для перетворення світла в електрохімічні сигнали. Нестача цього ферменту блокує відновлення шляху, що запобігає скидання, необхідний для подальшої передачі сигналів. А значить, самі сигнали стають занадто слабкими, що призводить до серйозної втрати зору або взагалі сліпоти.

Терапія дозволяє в якійсь мірі подолати цей дефект, як показали спостереження. Це була перша стадія, на якій оцінювалася безпеку терапії. Встановлено, що вона не викликає серйозних побічних ефектів, а приблизно у кожного третього дитини виявлялися стійкі поліпшення денного і нічного зору навіть при відносно невеликих дозах.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:

• Як захистити дітей від укусів комах?
  
• Скільки повинен їсти новонароджений?
  
• Літо 2024 року буде таким же спекотним, як і попереднє, а потім буде "переворот", – кліматологи
  
• В Індонезії блискавка вбила футболіста під час матчу (відео)
  

Цікаво також:

Новини по темі

Болі в ногах у дітей: коли потрібно до лікаря?

Дитина | 01:30, 05.05.2024

У дітей, які активно ростуть, часто болять ноги, це нормально. Але дитина буде скаржитися і їй потрібно допомогти. В першу чергу, заспокоївши її та пояснивши, що це - нормально. Але як знати, що щось не так і коли потрібно звернутися до лікаря?

Якщо в дитини з'явився уявний друг

Сімейні справи | 08:30, 04.05.2024

Якщо ви думаєте, що уявний друг - це симптом психічного розладу у дитини, то дуже помиляєтеся. Так дитина може рятуватися від сумної реальності. Причин появи уявного друга багато. Давайте разом дізнаватися, як батькам діяти.

Причини закрепів у немовлят

Немовля | 07:40, 04.05.2024

Насправді, новонароджені рідко страждають від закрепів, якщо перебувають на грудному вигодовуванні. Єдиний виняток - надто жирне молоко мами. Проте є чимало випадків, коли немовлята страждають від цієї проблеми.

Як подорожувати з немовлям на довгі відстані?

Немовля | 06:20, 04.05.2024

Зважитися на подорож з новонародженою дитиною - це серйозний крок, дуже відповідальний. І варто бути готовими, що щось (або все) піде не за планом. Головне - позитивно налаштуватися.

Як допомогти дитині пережити смерть домашнього улюбленця?

Дитина | 01:20, 04.05.2024

Діти швидко звикають до домашніх улюбленців і часто вони для юних чад стають майже як друзі. Тож їхня смерть - це біль і справжній стрес для дитини.

Як обрати ідеальну няню для дитини?

Сімейні справи | 00:30, 04.05.2024

Звісно, батьки хочуть усього найкращого для свого чада, тож і до вибору няні підходять дуже відповідально. І це правильно. Адже няня - це та людина, котра буде з дитиною, поки вас не буде поряд. Ось на що варто звернути увагу.

Як стати супермамою для своїх дітей?

Мама | 00:30, 03.05.2024

Бути ідеальною мамою не означає усе встигати, робити усе самій і дбати про всіх, забуваючи про себе. Так далеко не заїдеш. Тож давайте дізнаватися, як стати супермамою, не нашкодивши самій собі.

Коментарі до новини

Додати коментар до публікації

Ваше Ім'я:    Ваш E-Mail:  

Код:


Введіть код: