Генетики випробували новий підхід в лікуванні вроджених недуг

Adoption
Date
  • 1554 Переглядів
Вперше фахівцям Університету Пенсільванії вдалося виправити небезпечну мутацію ДНК мишеняти, коли та ще перебувала на стадії внутрішньоутробного розвитку. Це дозволило запобігти ранній смерть дитинчати в перші дні життя внаслідок ураження печінки.
8627_geni.jpg (29.16 Kb)


Отже, у зародків через мутації в гені FAH розвивалася тирозинемія - нездатність руйнувати молекули тирозину, однією з найважливіших амінокислот. Її накопичення призводить до того, що в клітинах печінки починає з'являтися токсин фумарілацетоацетат, що вбиває печінку. Зазвичай носії мутації без терапії вмирають в перші дні або місяці життя.

Щоб підвищити точність редагування генома, вчені застосували відразу два "інструменти" - відомий редактор CRISPR / Cas9 і більш точний, але невиборний фермент BE3, що перетворює один тип "букв" ДНК в іншій. Комплексний підхід дозволив виправити ген FAH в більшості клітин зародків і виростити здорових мишенят, які не потребували постійних прийомі ліків. Їх печінка приблизно на 60% складалася з клітин з нормальною версією гена.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


Теги: генетика, зачаття, зародок, ДНК, здоров'я


Система Orphus

Цікаво також:


Новини по темі

Народження дитини - важлива подія, яка змінює життя кожної сім'ї. Одні жінки вирішують стати мамами в ранньому віці, інші вважають за краще дочекатися

У якому віці найкраще народжувати дитину?

Плануємо дитину | 01:30, 27.10.2024

Народження дитини - важлива подія, яка змінює життя кожної сім'ї. Одні жінки вирішують стати мамами в ранньому віці, інші вважають за краще дочекатися стабільності та зрілості. А коли ж найкраще планувати першу вагітність і як поєднати біологічні мож

Якщо ви з чоловіком мрієте про сина, тоді тобі потрібно прислухатися до американських вчених, які переконані, що сніданки збільшують шанс народити хло

Дослідження: Якщо хочеш зачати хлопчика – снідай

Плануємо дитину | 08:30, 19.10.2024

Якщо ви з чоловіком мрієте про сина, тоді тобі потрібно прислухатися до американських вчених, які переконані, що сніданки збільшують шанс народити хлопця. Дослідники з Північно-Західного університету США заявили, що якщо щодня пропускати сніданки, то

Експерти профілактичної медицини в США USPSTF опублікували статтю, щоб залучити жінок дітородного віку приймати вітамін B9 перед плануванням вагітност

Чому важливо почати пити фолієву кислоту за місяць до зачаття?

Плануємо дитину | 01:20, 11.10.2024

Експерти профілактичної медицини в США USPSTF опублікували статтю, щоб залучити жінок дітородного віку приймати вітамін B9 перед плануванням вагітності. Дефекти нервової трубки – найчастіша вроджена вада плода. Щороку від цього страждають близько 300

Виявляється, якщо жінка повторно вагітніє раніше, ніж через 18 місяців після народження попередньої дитини, то ризик розвитку у новонародженого малюка

Лікарі пояснили, коли краще народжувати другу дитину

Плануємо дитину | 11:20, 01.10.2024

Виявляється, якщо жінка повторно вагітніє раніше, ніж через 18 місяців після народження попередньої дитини, то ризик розвитку у новонародженого малюка аутизму підвищується на 50%. Втім, надто великі інтервали — понад чотири роки — також шкідливі.

Питання про те, як визначити можливу вагітність у жінки, що годує, виникає часто. І насамперед жінки замислюються про використання тіста. Але лікарі н

Чи достовірний результат тесту на вагітність, коли жінка годує грудьми?

Вагітність та пологи | 09:30, 22.08.2024

Питання про те, як визначити можливу вагітність у жінки, що годує, виникає часто. І насамперед жінки замислюються про використання тіста. Але лікарі не рекомендують надмірно довіряти цьому методу, якщо ви годуєте малюка грудьми. Чому? Давайте розбира

Вагітність – не хвороба і якщо майбутня мама почувається добре, вона може продовжувати жити в звичному для себе ритмі. Та це не означає, що її організ

Що відбувається з жіночим тілом під час вагітності?

Я вагітна | 00:30, 20.08.2024

Вагітність – не хвороба і якщо майбутня мама почувається добре, вона може продовжувати жити в звичному для себе ритмі. Та це не означає, що її організм не відчуватиме змін. Щодня він перебудовується і на гормональному, і на фізіологічному рівні.

Вaгітність – важливий та радісний момент у житті кожної жінки, але також він несе багато страхів, тривог та змін. Тому щоб цей період пройшов легко та

Планування вагітності: З чого почати?

Вагітність та пологи | 21:18, 17.08.2024

Вaгітність – важливий та радісний момент у житті кожної жінки, але також він несе багато страхів, тривог та змін. Тому щоб цей період пройшов легко та невимушено, потрібно підготуватись заздалегідь. Відповідальний підхід до цього процесу допоможе заб

Коментарі до новини


Додати коментар до публікації
Ваше Ім'я:    Ваш E-Mail:  


Код:
captcha

Введіть код: