Генетики випробували новий підхід в лікуванні вроджених недуг

Adoption
Date
  • 1852 Переглядів
Вперше фахівцям Університету Пенсільванії вдалося виправити небезпечну мутацію ДНК мишеняти, коли та ще перебувала на стадії внутрішньоутробного розвитку. Це дозволило запобігти ранній смерть дитинчати в перші дні життя внаслідок ураження печінки.
8627_geni.jpg (29.16 Kb)

Отже, у зародків через мутації в гені FAH розвивалася тирозинемія - нездатність руйнувати молекули тирозину, однією з найважливіших амінокислот. Її накопичення призводить до того, що в клітинах печінки починає з'являтися токсин фумарілацетоацетат, що вбиває печінку. Зазвичай носії мутації без терапії вмирають в перші дні або місяці життя.

Щоб підвищити точність редагування генома, вчені застосували відразу два "інструменти" - відомий редактор CRISPR / Cas9 і більш точний, але невиборний фермент BE3, що перетворює один тип "букв" ДНК в іншій. Комплексний підхід дозволив виправити ген FAH в більшості клітин зародків і виростити здорових мишенят, які не потребували постійних прийомі ліків. Їх печінка приблизно на 60% складалася з клітин з нормальною версією гена.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: генетика, зачаття, зародок, ДНК, здоров'я


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    Рівень фізичної форми батька може впливати на здоров’я дитини ще до її народження через епігенетичне успадкування - процес, у якому спосіб життя зміню

    Рівень фізичної форми батька може впливати на здоров'я дитини ще до її народження

    Плануємо дитину | 00:30, 28.04.2026

    Рівень фізичної форми батька може впливати на здоров’я дитини ще до її народження через епігенетичне успадкування - процес, у якому спосіб життя змінює активність генів без зміни самої ДНК. Ці «молекулярні сигнали» передаються через сперматозоїди і в

    Медики з Великобританії приголомшили заявою, зазначивши, що оптимальний вік для народження дитини становить від 30 до 39 років.

    У якому віці найкраще народжувати дитину

    Плануємо дитину | 01:30, 24.04.2026

    Медики з Великобританії приголомшили заявою, зазначивши, що оптимальний вік для народження дитини становить від 30 до 39 років.

    Євген Комаровський відповів на хвилююче багатьох питання щодо вакцинації: чи можна вагітніти після того, як зробили щеплення.

    Чи можна вагітніти після того, як зробили щеплення?

    Плануємо дитину | 00:30, 19.03.2026

    Євген Комаровський відповів на хвилююче багатьох питання щодо вакцинації: чи можна вагітніти після того, як зробили щеплення.

    Багато жінок вважають, що неможливо зачати дитину відразу після завершення менструації. Це питання часто виникає у жінок, які хочуть уникнути непланов

    Чи можливо завагітніти відразу після закінчення менструації?

    Плануємо дитину | 08:30, 09.03.2026

    Багато жінок вважають, що неможливо зачати дитину відразу після завершення менструації. Це питання часто виникає у жінок, які хочуть уникнути непланованої вагітності, а також тих, які активно планують народження дитини.

    Список симптомів вагітності ну дуже широкий. Загалом всі ознаки початку зародження життя в організмі жінки можна поділити на фізіологічні та емоційні.

    Симптоми вагітності, що з'являються в перші дні після зачаття

    Я вагітна | 00:30, 07.03.2026

    Список симптомів вагітності ну дуже широкий. Загалом всі ознаки початку зародження життя в організмі жінки можна поділити на фізіологічні та емоційні. Що перш за все відчує мама, розповідаємо далі.

    Виховання дітей – це велика відповідальність, яка вимагає постійної саморефлексії і праці над собою. Щоб бути готовими до цього важливого етапу у житт

    Як зрозуміти, чи готові ви до народження дитини?

    Я вагітна | 01:20, 06.03.2026

    Виховання дітей – це велика відповідальність, яка вимагає постійної саморефлексії і праці над собою. Щоб бути готовими до цього важливого етапу у житті, важливо враховувати кілька ключових аспектів.

    Розуміння того, чи готові ви до цього відповідального кроку, є ключовим. Є декілька сигналів, що вказують на те, що можливо ваші відносини ще не готов

    3 ключові індикатори, що пара не готова стати батьками

    Плануємо дитину | 00:30, 04.03.2026

    Розуміння того, чи готові ви до цього відповідального кроку, є ключовим. Є декілька сигналів, що вказують на те, що можливо ваші відносини ще не готові до виховання дитини.

    Коментарі до новини