Отже, у зародків через мутації в гені FAH розвивалася тирозинемія - нездатність руйнувати молекули тирозину, однією з найважливіших амінокислот. Її накопичення призводить до того, що в клітинах печінки починає з'являтися токсин фумарілацетоацетат, що вбиває печінку. Зазвичай носії мутації без терапії вмирають в перші дні або місяці життя.
Щоб підвищити точність редагування генома, вчені застосували відразу два "інструменти" - відомий редактор CRISPR / Cas9 і більш точний, але невиборний фермент BE3, що перетворює один тип "букв" ДНК в іншій. Комплексний підхід дозволив виправити ген FAH в більшості клітин зародків і виростити здорових мишенят, які не потребували постійних прийомі ліків. Їх печінка приблизно на 60% складалася з клітин з нормальною версією гена.
ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:
Теги: генетика, зачаття, зародок, ДНК, здоров'я
Цікаво також:
Новини по темі
Як захистити себе від небажаної вагітності?
Вагітність та пологи | 10:30, 15.04.2024
Чоловікам розповіли про ідеальний вік для зачаття дитини
Плануємо дитину | 14:50, 26.03.2024
Як підготуватися до вагітності: поради лікаря
Плануємо дитину | 06:20, 17.03.2024
Як зрозуміти жінці, чи хоче вона мати дітей?
Плануємо дитину | 00:30, 01.03.2024
Які запитання потрібно ставити собі, щоб зрозуміти, чи готові ви стати батьками?
Плануємо дитину | 14:45, 10.02.2024
Як правильно рахувати термін вагітності і пологів?
Вагітність та пологи | 09:30, 05.02.2024
Як зберегти вагітність після екз?
Я вагітна | 08:30, 05.02.2024