Генна терапія для лікування дитячої сліпоти

Adoption
Date
  • 888 Переглядів
Вчені з Університету Пенсільванії опублікували попередні дані перших етапів дослідження про здатність генної терапії лікувати вроджений амавроз Лебера. Це ціле сімейство спадкових захворювань сітківки.

Дитяча сліпота



На частку вродженого амаврозу Лебера припадає значна частина випадків сліпоти у дітей в усьому світі. На жаль, ця недуга є невиліковною, але становище може змінитися. Вчені з Університету Пенсільванії в ході дослідів перевірили здатність генної терапії впливати на здоров'я юних пацієнтів. Дослідники доставляли робочі копії гена GUCY2D прямо в очі хворих, що мали серйозні порушення зору.

Ці порушення викликалися мутаціями в гені GUCY2D, який в звичайних умовах кодує фермент в ключовому сигнальному шлях, який використовується світлочутливими паличками і колбочками сітківки для перетворення світла в електрохімічні сигнали. Нестача цього ферменту блокує відновлення шляху, що запобігає скидання, необхідний для подальшої передачі сигналів. А значить, самі сигнали стають занадто слабкими, що призводить до серйозної втрати зору або взагалі сліпоти.

Терапія дозволяє в якійсь мірі подолати цей дефект, як показали спостереження. Це була перша стадія, на якій оцінювалася безпеку терапії. Встановлено, що вона не викликає серйозних побічних ефектів, а приблизно у кожного третього дитини виявлялися стійкі поліпшення денного і нічного зору навіть при відносно невеликих дозах.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: сліпота, діти, лікування, генна терапія


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    Дослідження фахівців з Трініті-коледжу в Дубліні виявило наявність в пляшечках для годування немовлят мільйонів часток мікропластику. Причина їх появи

    Чому варто відмовитися від пластикової пляшечки для годування?

    Немовля | 06:30, 29.03.2026

    Дослідження фахівців з Трініті-коледжу в Дубліні виявило наявність в пляшечках для годування немовлят мільйонів часток мікропластику. Причина їх появи – звична процедура очищення пляшок.

    Важливо поступово коригувати час приймання їжі, збільшити час перебування на свіжому повітрі та обмежити використання гаджетів увечері, щоб полегшити

    Переводимо годинники: як допомогти дитині адаптуватися до переходу на літній час?

    Дитина | 00:30, 29.03.2026

    Важливо поступово коригувати час приймання їжі, збільшити час перебування на свіжому повітрі та обмежити використання гаджетів увечері, щоб полегшити перехід.

    Коли батьки замість медичних назв “пеніс” або “вульва” кажуть “піся”, вони дають дитині зрозуміти, що це щось непристойне. Незалежно від того, чи відп

    Як говорити з дітьми про статеві органи?

    Дитина | 19:30, 28.03.2026

    Коли батьки замість медичних назв “пеніс” або “вульва” кажуть “піся”, вони дають дитині зрозуміти, що це щось непристойне. Незалежно від того, чи відповідають батьки на питання дитини або самі починають розмову про статеві органи, варто враховувати з

    Дати дитині ліки, коли вона відмовляється, — це справжній виклик для батьків. Головне — уникати примусу, оскільки страх може призвести до того, що дит

    Що робити, якщо дитина не хоче пити ліки?

    Дитина | 08:30, 28.03.2026

    Дати дитині ліки, коли вона відмовляється, — це справжній виклик для батьків. Головне — уникати примусу, оскільки страх може призвести до того, що дитина захлинеться або вирве.

    Привчити дітей їсти овочі можна через терпіння, власний приклад та гру. Вводьте нові продукти поступово (до 10-15 спроб), маскуйте їх у звичних страва

    Як привчити дитину їсти овочі?

    Дитяче харчування | 07:30, 28.03.2026

    Привчити дітей їсти овочі можна через терпіння, власний приклад та гру. Вводьте нові продукти поступово (до 10-15 спроб), маскуйте їх у звичних стравах (тефтелі, соуси, смузі), оформлюйте їжу цікаво та залучайте дітей до готування. Найголовніше — не

    Кожна дитина протягом свого дорослішання робить різні «нехороші» вчинки. Зазвичай за ними слідує батьківське покарання, яке найчастіше є лише проявом

    3 речі, за які не можна сварити дитину

    Виховання | 06:30, 28.03.2026

    Кожна дитина протягом свого дорослішання робить різні «нехороші» вчинки. Зазвичай за ними слідує батьківське покарання, яке найчастіше є лише проявом емоцій. В результаті виховний процес перетворюється в підрив батьківського авторитету. Справа в тому

    Під час виховання дуже важливо, аби батьки правильно хвалили свою дитину. Так вважають психологи університету міста Акрон у США та Амстердамського уні

    Як правильно хвалити дітей?

    Виховання | 01:20, 28.03.2026

    Під час виховання дуже важливо, аби батьки правильно хвалили свою дитину. Так вважають психологи університету міста Акрон у США та Амстердамського університету.

    Коментарі до новини