Генна терапія для лікування дитячої сліпоти

Adoption
Date
  • 989 Переглядів
Вчені з Університету Пенсільванії опублікували попередні дані перших етапів дослідження про здатність генної терапії лікувати вроджений амавроз Лебера. Це ціле сімейство спадкових захворювань сітківки.

Дитяча сліпота



На частку вродженого амаврозу Лебера припадає значна частина випадків сліпоти у дітей в усьому світі. На жаль, ця недуга є невиліковною, але становище може змінитися. Вчені з Університету Пенсільванії в ході дослідів перевірили здатність генної терапії впливати на здоров'я юних пацієнтів. Дослідники доставляли робочі копії гена GUCY2D прямо в очі хворих, що мали серйозні порушення зору.

Ці порушення викликалися мутаціями в гені GUCY2D, який в звичайних умовах кодує фермент в ключовому сигнальному шлях, який використовується світлочутливими паличками і колбочками сітківки для перетворення світла в електрохімічні сигнали. Нестача цього ферменту блокує відновлення шляху, що запобігає скидання, необхідний для подальшої передачі сигналів. А значить, самі сигнали стають занадто слабкими, що призводить до серйозної втрати зору або взагалі сліпоти.

Терапія дозволяє в якійсь мірі подолати цей дефект, як показали спостереження. Це була перша стадія, на якій оцінювалася безпеку терапії. Встановлено, що вона не викликає серйозних побічних ефектів, а приблизно у кожного третього дитини виявлялися стійкі поліпшення денного і нічного зору навіть при відносно невеликих дозах.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: сліпота, діти, лікування, генна терапія


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    У спеку батькам може здаватися, що немовляті обов’язково потрібна додаткова вода, але для дітей на виключно грудному вигодовуванні в перші шість місяц

    Чи можна давати воду немовляті у спеку: що радить МОЗ батькам

    Дитина | 22:59, 14.08.2026

    У спеку батькам може здаватися, що немовляті обов’язково потрібна додаткова вода, але для дітей на виключно грудному вигодовуванні в перші шість місяців це не потрібно. МОЗ України наголошує: грудне молоко забезпечує дитину не лише поживними речовина

    Американські науковці з кількох провідних установ завершили масштабні клінічні дослідження препарату на основі фториду діаміну срібла, який здатний зу

    Вчені придумали засіб який за 10 секунд зупиняє карієс у дітей

    Дитина | 09:25, 14.08.2026

    Американські науковці з кількох провідних установ завершили масштабні клінічні дослідження препарату на основі фториду діаміну срібла, який здатний зупинити розвиток важкого карієсу у дітей лише за 10 секунд без застосування бормашини чи анестезії.

    Ароматна яскрава диня влітку так і проситься до дитячої тарілки. Та перш ніж пригостити нею малюка, варто зважити на кілька важливих нюансів вибору, п

    Чим корисна диня для дитини: з якого віку і як давати

    Дитина | 11:19, 13.08.2026

    Ароматна яскрава диня влітку так і проситься до дитячої тарілки. Та перш ніж пригостити нею малюка, варто зважити на кілька важливих нюансів вибору, подачі та зберігання.

    Звичні дитячі інфекції в усьому світі стає дедалі важче лікувати. Масштабне міжнародне дослідження засвідчило, що стійкість бактерій до антибіотиків с

    Стійкість до антибіотиків у дітей зростає по всьому світу

    Дитина | 19:29, 11.08.2026

    Звичні дитячі інфекції в усьому світі стає дедалі важче лікувати. Масштабне міжнародне дослідження засвідчило, що стійкість бактерій до антибіотиків серед дітей зростає, а деякі життєво важливі препарати поступово втрачають свою ефективність.

    Коли, скільки і як давати диню малюку — покрокова інструкція від педіатрів та дієтологів.

    Як правильно вводити диню в прикорм дитині

    Дитина | 19:06, 10.08.2026

    Коли, скільки і як давати диню малюку — покрокова інструкція від педіатрів та дієтологів.

    Близько 60% дітей віком від народження до 6 місяців в Україні перебувають переважно на грудному вигодовуванні. Водночас 28% немовлят отримують дитячі

    Молоді мами частіше обирають суміші

    Дитина | 00:15, 06.08.2026

    Близько 60% дітей віком від народження до 6 місяців в Україні перебувають переважно на грудному вигодовуванні. Водночас 28% немовлят отримують дитячі суміші, а ще 14% мають змішане вигодовування.

    Подушки для немовлят, які рекламують як засіб для кращого сну та зменшення проблем із рефлюксом, можуть становити ризик для дітей. Фахівці попереджают

    Дитячі подушки можуть бути небезпечними: що мають знати батьки

    Дитина | 12:30, 04.08.2026

    Подушки для немовлят, які рекламують як засіб для кращого сну та зменшення проблем із рефлюксом, можуть становити ризик для дітей. Фахівці попереджають, що м’які аксесуари в ліжечку здатні перекрити дихальні шляхи малюка.

    Коментарі до новини