Генна терапія для лікування дитячої сліпоти

Adoption
Date
  • 866 Переглядів
Вчені з Університету Пенсільванії опублікували попередні дані перших етапів дослідження про здатність генної терапії лікувати вроджений амавроз Лебера. Це ціле сімейство спадкових захворювань сітківки.

Дитяча сліпота


На частку вродженого амаврозу Лебера припадає значна частина випадків сліпоти у дітей в усьому світі. На жаль, ця недуга є невиліковною, але становище може змінитися. Вчені з Університету Пенсільванії в ході дослідів перевірили здатність генної терапії впливати на здоров'я юних пацієнтів. Дослідники доставляли робочі копії гена GUCY2D прямо в очі хворих, що мали серйозні порушення зору.

Ці порушення викликалися мутаціями в гені GUCY2D, який в звичайних умовах кодує фермент в ключовому сигнальному шлях, який використовується світлочутливими паличками і колбочками сітківки для перетворення світла в електрохімічні сигнали. Нестача цього ферменту блокує відновлення шляху, що запобігає скидання, необхідний для подальшої передачі сигналів. А значить, самі сигнали стають занадто слабкими, що призводить до серйозної втрати зору або взагалі сліпоти.

Терапія дозволяє в якійсь мірі подолати цей дефект, як показали спостереження. Це була перша стадія, на якій оцінювалася безпеку терапії. Встановлено, що вона не викликає серйозних побічних ефектів, а приблизно у кожного третього дитини виявлялися стійкі поліпшення денного і нічного зору навіть при відносно невеликих дозах.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: сліпота, діти, лікування, генна терапія


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    Виховання хлопчика — справа тонка. Ще з малих років він починає формувати уявлення про силу, відповідальність, емоції, стосунки та себе самого. Часто

    Чому сини виростають чужими: типові батьківські промахи

    Сімейні справи | 00:30, 12.02.2026

    Виховання хлопчика — справа тонка. Ще з малих років він починає формувати уявлення про силу, відповідальність, емоції, стосунки та себе самого. Часто саме батьки, маючи найкращі наміри, припускаються типових помилок, які можуть залишити слід на все ж

    Багатьом батькам знайоме це: день добігає кінця, здається, усе йде за планом, аж раптом — сльози, крик, відчай. Малюк відмовляється лягати у ліжко, ні

    Що ховається за слізьми перед сном: чому дитина протестує проти відпочинку?

    Дитина | 20:30, 11.02.2026

    Багатьом батькам знайоме це: день добігає кінця, здається, усе йде за планом, аж раптом — сльози, крик, відчай. Малюк відмовляється лягати у ліжко, ніщо не допомагає, і звичний вечір перетворюється на емоційне випробування. Щоб краще зрозуміти, чому

    Дитинство — це час не лише гри, а й навчання тому, що згодом стане опорою в дорослому житті. Перші десять років — ключовий період, коли закладаються ц

    Що варто встигнути пояснити дитині до того, як вона подорослішає?

    Дитина | 19:33, 11.02.2026

    Дитинство — це час не лише гри, а й навчання тому, що згодом стане опорою в дорослому житті. Перші десять років — ключовий період, коли закладаються цінності, звички й уявлення про світ. Те, що дитина засвоїть у цей період, визначатиме її вибір, стос

    Підлітковий вік — період стрімких змін, коли дитина шукає себе, тестує межі та прагне незалежності. У цей час батьки часто стикаються з незрозумілою п

    Секрети мирного діалогу з підлітком

    Школярі | 08:30, 11.02.2026

    Підлітковий вік — період стрімких змін, коли дитина шукає себе, тестує межі та прагне незалежності. У цей час батьки часто стикаються з незрозумілою поведінкою, замкнутістю або протестом. Як не зруйнувати зв’язок із дитиною? Як зберегти мир і взаємор

    Майже кожен з батьків стикався з ситуацією, коли дитина починає активно щось розповідати чи просити саме тоді, коли ви розмовляєте з іншою людиною — п

    Як допомогти дитині навчитися чекати, не перебиваючи вас?

    Дитина | 07:30, 11.02.2026

    Майже кожен з батьків стикався з ситуацією, коли дитина починає активно щось розповідати чи просити саме тоді, коли ви розмовляєте з іншою людиною — по телефону, з другом або навіть з касиром у магазині. Перебивання — це не прояв невихованості чи нав

    Виховання дитини — це не лише про розвиток навичок, знань і слухняності. Одним із найважливіших, але часто недооцінених аспектів є формування емоційни

    Чому дітям важливо вміти казати «ні»?

    Дитина | 01:20, 11.02.2026

    Виховання дитини — це не лише про розвиток навичок, знань і слухняності. Одним із найважливіших, але часто недооцінених аспектів є формування емоційних кордонів. Це здатність розуміти, що для тебе комфортно, а що — ні, вміти висловлювати свої почуття

    Виховання хлопчика без батька — виклик, з яким стикаються багато родин. Часом це пов’язано з втратою, розлученням, відсутністю емоційного контакту чи

    Як допомогти хлопчику стати чоловіком без присутності батька?

    Дитина | 00:30, 11.02.2026

    Виховання хлопчика без батька — виклик, з яким стикаються багато родин. Часом це пов’язано з втратою, розлученням, відсутністю емоційного контакту чи просто фізичної присутності чоловіка в домі. Але попри ці обставини, хлопець може вирости зрілим, до

    Коментарі до новини