Генетики випробували новий підхід в лікуванні вроджених недуг

Adoption
Date
  • 1710 Переглядів
Вперше фахівцям Університету Пенсільванії вдалося виправити небезпечну мутацію ДНК мишеняти, коли та ще перебувала на стадії внутрішньоутробного розвитку. Це дозволило запобігти ранній смерть дитинчати в перші дні життя внаслідок ураження печінки.
8627_geni.jpg (29.16 Kb)


Отже, у зародків через мутації в гені FAH розвивалася тирозинемія - нездатність руйнувати молекули тирозину, однією з найважливіших амінокислот. Її накопичення призводить до того, що в клітинах печінки починає з'являтися токсин фумарілацетоацетат, що вбиває печінку. Зазвичай носії мутації без терапії вмирають в перші дні або місяці життя.

Щоб підвищити точність редагування генома, вчені застосували відразу два "інструменти" - відомий редактор CRISPR / Cas9 і більш точний, але невиборний фермент BE3, що перетворює один тип "букв" ДНК в іншій. Комплексний підхід дозволив виправити ген FAH в більшості клітин зародків і виростити здорових мишенят, які не потребували постійних прийомі ліків. Їх печінка приблизно на 60% складалася з клітин з нормальною версією гена.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: генетика, зачаття, зародок, ДНК, здоров'я


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    Чи можлива успішна вагітність після завмерлої вагітності — серйозне питання, яке вимагає індивідуального рішення. Після викидня жінку турбує, чому це

    Вагітність після викидня: що треба знати?

    Вагітність та пологи | 06:30, 05.11.2025

    Чи можлива успішна вагітність після завмерлої вагітності — серйозне питання, яке вимагає індивідуального рішення. Після викидня жінку турбує, чому це сталося, коли можна планувати зачаття, і що можна зробити, щоб воно було успішним.

    Йдеться про ген, що кодує білок FSIP2, який відповідає за розвиток сперматозоїда, а саме за формування фіброзної оболонки. Фіброзна оболонка визначає

    Китайські вчені відкрили ген, пов'язаний з безпліддям у чоловіків

    Плануємо дитину | 01:20, 05.11.2025

    Йдеться про ген, що кодує білок FSIP2, який відповідає за розвиток сперматозоїда, а саме за формування фіброзної оболонки. Фіброзна оболонка визначає гнучкість і міцність хвоста сперматозоїда. У свою чергу, хвіст забезпечує рух чоловічої репродуктивн

    Дослідники говорять, що з роками чоловікам стає все важче заводити дітей, особливо з жінками старшого репродуктивного віку.

    Якість сперми стрімко знижується після 50 років

    Плануємо дитину | 00:30, 01.11.2025

    Дослідники говорять, що з роками чоловікам стає все важче заводити дітей, особливо з жінками старшого репродуктивного віку.

    Овуляція відіграє велику роль у настанні вагітності. На жаль, навколо цього періоду менструального циклу існує багато міфів, які варто розвінчати. Скі

    5 міфів про овуляцію, яких ви не знали

    Здоров'я | 07:30, 30.10.2025

    Овуляція відіграє велику роль у настанні вагітності. На жаль, навколо цього періоду менструального циклу існує багато міфів, які варто розвінчати. Скільки днів триває овуляція, якими можуть бути виділення при овуляції та в які дні менструального цикл

    Міома матки – це доброякісна пухлина, яка виникає в м’язовому шарі матки. Ця пухлина може суттєво впливати на здоров’я та здатність жінки завагітніти.

    Чи можна завагітніти після видалення міоми матки?

    Плануємо дитину | 06:30, 30.10.2025

    Міома матки – це доброякісна пухлина, яка виникає в м’язовому шарі матки. Ця пухлина може суттєво впливати на здоров’я та здатність жінки завагітніти. У багатьох випадках, для збереження фертильності, лікарі рекомендують міомектомію – хірургічне вида

    Здатність чоловіка до зачаття залежить від багатьох факторів, і одним з найважливіших є якість сперми. Визначається якість сперми кількістю сперматозо

    Як покращити якість сперми для зачаття?

    Плануємо дитину | 01:20, 30.10.2025

    Здатність чоловіка до зачаття залежить від багатьох факторів, і одним з найважливіших є якість сперми. Визначається якість сперми кількістю сперматозоїдів, їх рухливістю, морфологією та загальним репродуктивним здоров’ям чоловіка. У разі проблем із з

    Перш за все, важливо розуміти, коли потрібно звертатися за допомогою. Якщо регулярне статеве життя без контрацепції не призводить до вагітності впродо

    Чому не виходить завагітніти?

    Плануємо дитину | 00:30, 30.10.2025

    Перш за все, важливо розуміти, коли потрібно звертатися за допомогою. Якщо регулярне статеве життя без контрацепції не призводить до вагітності впродовж року, це може свідчити про наявність певних проблем зі здоров’ям.

    Коментарі до новини