Генетики випробували новий підхід в лікуванні вроджених недуг

Вперше фахівцям Університету Пенсільванії вдалося виправити небезпечну мутацію ДНК мишеняти, коли та ще перебувала на стадії внутрішньоутробного розвитку. Це дозволило запобігти ранній смерть дитинчати в перші дні життя внаслідок ураження печінки.

Отже, у зародків через мутації в гені FAH розвивалася тирозинемія - нездатність руйнувати молекули тирозину, однією з найважливіших амінокислот. Її накопичення призводить до того, що в клітинах печінки починає з'являтися токсин фумарілацетоацетат, що вбиває печінку. Зазвичай носії мутації без терапії вмирають в перші дні або місяці життя.

Щоб підвищити точність редагування генома, вчені застосували відразу два "інструменти" - відомий редактор CRISPR / Cas9 і більш точний, але невиборний фермент BE3, що перетворює один тип "букв" ДНК в іншій. Комплексний підхід дозволив виправити ген FAH в більшості клітин зародків і виростити здорових мишенят, які не потребували постійних прийомі ліків. Їх печінка приблизно на 60% складалася з клітин з нормальною версією гена.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:

• «Тато - найкращий на світі»: чому це добре і чому погано?
  
• Чому дітям небезпечно ходити влітку без сонцезахисних окулярів?
  
• Літо 2024 року буде таким же спекотним, як і попереднє, а потім буде "переворот", – кліматологи
  
• В Індонезії блискавка вбила футболіста під час матчу (відео)
  

Цікаво також:

Новини по темі

Важливість рухливості сперматозоїдів у досягненні вагітності

Плануємо дитину | 14:50, 22.04.2025

Сперматозоїди повинні мати достатню енергію та рухливість, щоб дістатися через фаллопієві труби до яйцеклітини і забезпечити запліднення. При астенозооспермії рухливість сперматозоїдів суттєво порушена, що значно знижує шанси на природну вагітність.

Кожен зайвий сантиметр на талії впливає на здатність жінок завагітніти - медики

Плануємо дитину | 00:30, 12.04.2025

Ожиріння позначається на фертильності та репродуктивному здоров’ї жінок. У новому дослідженні китайські вчені встановили, як корелюють окружність талії і ризик жіночого безпліддя.

ЕКЗ після 40 років: які шанси на вагітність?

Вагітність та пологи | 08:30, 11.04.2025

За деякими даними, ймовірність народити здорову дитину після 30 років знижується в середньому на 3,5% на рік. Виражене зниження оваріального резерву починається приблизно з 35 років і до 40 років досягає критичної точки.

Як вага жінки впливає на зачаття?

Зачаття | 06:20, 11.04.2025

Надмірна вага – це не тільки естетична проблема. Пишні пані не завжди можуть надіти красиву облягаючу сукню, але це не так страшно в порівнянні з рядом проблем, до яких може призводити ожиріння. Наслідки не оминають і репродуктивну систему. Вченими д

Чи можна завагітніти з міомою матки?

Плануємо дитину | 01:30, 11.04.2025

«Чи можна завагітніти з міомою матки?» – дуже серйозне та глибоке питання, яке все частіше звучить на прийомі гінеколога чи репродуктолога. Відповідь – так, можна, але є нюанси, про які й поговоримо далі.

Планування вагітності: рекомендації для чоловіків

Плануємо дитину | 10:30, 27.02.2025

Чи знаєте ви, що до 50% випадків безпліддя пов’язані саме з чоловічим фактором? Ваша дієта, фізична активність, рівень стресу та навіть щоденні звички впливають на якість сперми та, як наслідок, на здоров’я майбутньої дитини. Підготовка до батьківств

5 дієвих способів зачати хлопчика

Зачаття | 10:30, 19.01.2025

Фахівці неохоче говорять про програмування статі майбутньої дитини. Це все ж таки не дуже етично. Тим більше, що в деяких країнах досі є таке явище, як селективні аборти, коли залишають лише дітей певної статі. Варварство, як не крути. Однак якщо дуж

Коментарі до новини

Додати коментар до публікації

Ваше Ім'я:    Ваш E-Mail:  

Код:


Введіть код: