Генетики випробували новий підхід в лікуванні вроджених недуг

Adoption
Date
  • 1744 Переглядів
Вперше фахівцям Університету Пенсільванії вдалося виправити небезпечну мутацію ДНК мишеняти, коли та ще перебувала на стадії внутрішньоутробного розвитку. Це дозволило запобігти ранній смерть дитинчати в перші дні життя внаслідок ураження печінки.
8627_geni.jpg (29.16 Kb)


Отже, у зародків через мутації в гені FAH розвивалася тирозинемія - нездатність руйнувати молекули тирозину, однією з найважливіших амінокислот. Її накопичення призводить до того, що в клітинах печінки починає з'являтися токсин фумарілацетоацетат, що вбиває печінку. Зазвичай носії мутації без терапії вмирають в перші дні або місяці життя.

Щоб підвищити точність редагування генома, вчені застосували відразу два "інструменти" - відомий редактор CRISPR / Cas9 і більш точний, але невиборний фермент BE3, що перетворює один тип "букв" ДНК в іншій. Комплексний підхід дозволив виправити ген FAH в більшості клітин зародків і виростити здорових мишенят, які не потребували постійних прийомі ліків. Їх печінка приблизно на 60% складалася з клітин з нормальною версією гена.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: генетика, зачаття, зародок, ДНК, здоров'я


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    Психолог Наталя Мовчан розповіла, як підготуватися до ролі мами й тата, як зробити цей важкий шлях комфортнішим.

    Як підготуватися до ролі батьків і з чого варто почати?

    Плануємо дитину | 06:30, 16.12.2025

    Психолог Наталя Мовчан розповіла, як підготуватися до ролі мами й тата, як зробити цей важкий шлях комфортнішим.

    Дослідники помітили, що стрес у третьому триместрі вагітності може впливати на IQ дітей ще до їх народження. При чому інтелектуальні здібності хлопчик

    Як стрес вагітних впливає на IQ майбутньої дитини?

    Зачаття | 19:30, 09.12.2025

    Дослідники помітили, що стрес у третьому триместрі вагітності може впливати на IQ дітей ще до їх народження. При чому інтелектуальні здібності хлопчиків погіршуються, а дівчат – покращуються. Група науковців з Данії проаналізувала дані про рівень кор

    Жінка зберігає здатність завагітніти до часу менопаузи, та й під час неї гормональна терапія дає шанс стати мамою. Однак у кожної жінки свій запас яйц

    Гінекологиня назвала вік, до якого краще завагітніти

    Плануємо дитину | 07:30, 04.12.2025

    Жінка зберігає здатність завагітніти до часу менопаузи, та й під час неї гормональна терапія дає шанс стати мамою. Однак у кожної жінки свій запас яйцеклітин, який дається їй від народження, і з часом їх якість знижується. Все про яйцеклітини, і реко

    На сьогодні середній вік вагітних становить 25-27 років. Медики з Великобританії приголомшили заявою, зазначивши, що оптимальний вік для народження ди

    У якому віці найкраще народжувати дитину: несподівані цифри від науковців

    Плануємо дитину | 20:30, 20.11.2025

    На сьогодні середній вік вагітних становить 25-27 років. Медики з Великобританії приголомшили заявою, зазначивши, що оптимальний вік для народження дитини становить від 30 до 39 років.

    Багато пар замислюються над найбільш сприятливим для зачаття періодом, щоб майбутня мама і новонароджена дитина почували себе максимально комфортно. Н

    Чому весна — ідеальний час для планування вагітності?

    Плануємо дитину | 00:30, 06.11.2025

    Багато пар замислюються над найбільш сприятливим для зачаття періодом, щоб майбутня мама і новонароджена дитина почували себе максимально комфортно. Наприклад, деякі жінки погано переносять спеку, холод або схильні до осінніх застуд. Подібних проблем

    Група дослідників знайшла підтвердження тому факту, що додавання в раціон чоловіка горіхів збільшує його шанси на зачаття. Такі висновки були зроблені

    Вживання горіхів підвищує шанси чоловіків на батьківство

    Плануємо дитину | 23:30, 05.11.2025

    Група дослідників знайшла підтвердження тому факту, що додавання в раціон чоловіка горіхів збільшує його шанси на зачаття. Такі висновки були зроблені на основі експериментів групи вчених з університету Universitat Rovira I Virgili (Іспанія). У досл

    «Я набираю вагу. Це через лікування безпліддя?» — одне з частих питань, які задають пацієнтки своєму репродуктологу. Доктор Канчана Деві з Fertility C

    Чи може лікування безпліддя призвести до набору зайвої ваги?

    Плануємо дитину | 07:30, 05.11.2025

    «Я набираю вагу. Це через лікування безпліддя?» — одне з частих питань, які задають пацієнтки своєму репродуктологу. Доктор Канчана Деві з Fertility Cloudnine Group of Hospitals (Ченнаї) розвіяла цей міф.

    Коментарі до новини